希少疾患に関するヨーロッパのバロメーター
ヨーロッパ人は運命論を受け入れない！
世界稀少疾患デーに、イプソスとASAP FOR CHILDRENは欧州連合10カ国での大規模調査の結果を発表します（調査対象者数11,400人）。
ヨーロッパの人口の何パーセントが希少疾患に罹っているのでしょうか？罹患者の家族のジャーニーをどう見ているのでしょうか？医学研究や患者の治療へのアクセスをどのように捉えているのでしょうか？希少疾患に苦しむ患者のケアを改善し、新しい治療法を開発することに関して、どのような期待を持っているのでしょうか？
主な調査結果
- 希少疾患はそれほど珍しいものではない：20人に1人 (5%) が罹患していると回答し、10人に3人がこの問題を心配しており、自分自身も罹患していて、非常に近親者に罹患者がいる (13%) 、または知人がいる (13%)。
- 希少疾患を持つ子供の多くの親のつらいジャーニーの現実に直面して、多数のヨーロッパ人は、彼らが運命論を受け入れないであろうと想像している：もし彼らの親戚の一人が希少疾患を持っていたならば、72%は数年間診断を下されないことを受け入れられず、また72%は治療法を開発するための研究がなされていないことを受け入れられない。
- 彼らは、希少疾患の患者のケアと家族への支援を改善するために、直ちに実施可能な措置を支持している：彼らは、診断を提供する医療専門家を訓練すること(ヨーロッパ人の94%)。子供の診断ミスや誤診を減らすために、医療専門家が両親によって説明された症状をより考慮するように促すことによって「疑いの文化」を開発すること(ヨーロッパ人の91%)、有効な治療がある希少疾病について出生時に体系的なスクリーニングを行うこと(ヨーロッパ人の90%)が重要であり、必須でさえあると信じている。
- ヨーロッパ人は、希少疾患の革新的な治療法の研究プロジェクトに資金を提供することは、他の疾患のための研究を進める助けになると確信している： 90%がそう思うと回答。
- 緊急事態が発生した場合、革新的な治療法を利用可能にするための手続きを迅速化すること(90%)も支持しており、54%は必須であると考えている。
ファクトシート：ASAP for Childrenのためにイプソスが実施した調査は、11,400人の16歳以上のヨーロッパ人を対象とし2020年2月28日～3月24日にオンラインで実施されました。調査対象は各国の代表性のあるサンプル(割当法)です。
ASAP for Childrenについて
SMA-SMEは筋肉と脳の両方の稀な神経変性遺伝病です。治療しなければ、この病気にかかった小児の余命は青年期を超えることはありません。このような診断と遺伝子治療の信じられないほどの進歩によってもたらされた緊急性に直面して、ASAP for Children協会は、ASAH 1遺伝子の突然変異によって誘発されたSMA-SMEおよびファーバー病を治療するために2019年に創設されました。
これを達成するために、当協会は以下の主な使命を定めています。
- フランスおよび世界中の罹患した子供たちを見つけるために、SMA-PMEおよびファーバー病の認知度を高めること。
- 遺伝子治療の迅速な開発と臨床試験の構築に貢献するための資金を調達する。
- 非常に重要な緊急事態である時間との戦いに対する国民の意識を高める。
ASAP for Childrenは、積極的、ダイナミック、統一的、協力的なアプローチによって推進され、科学的革新、連帯、および集合的知性のおかげで、これらの子どもたちをできるだけ早く治すことができると信じています。
詳細はこちらでご覧ください：
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